向华：《基因组编辑——书写美好未来》

2025年12月21日，北京青少年科技俱乐部在中国科学院学术会堂举办“科学名家讲座”，中国科学院微生物研究所研究员向华应邀做了题目为《基因组编辑——书写美好未来》的科普报告。科技俱乐部17所基地校师生共285人参加了报告会。

北京青少年科技俱乐部“科学名家讲座”现场

北京青少年科技俱乐部秘书长、科研导师，中国科学院微生物研究所研究员东秀珠主持报告会

中国科学院微生物研究所研究员向华作报告

2020年诺贝尔化学奖授予法国和美国科学家Emmanuelle Charpentier、Jennifer A. Doudna，以表彰她们“开发出一种基因组编辑方法”。基因组编辑技术，通俗地讲，是通过基因组编辑工具，精准地改变基因组序列。也就是说，基因组编辑工具犹如一把剪刀，可以对基因组DNA双链结构中的目标位点进行精准插入、删除和修改，从而实现对目标基因的精准编辑。

向华研究员称基因组编辑技术为“改写生命之书的巅覆性技术”。他的报告从生命的遗传基础与基本法则切入，带领大家走进了 CRISPR-Cas9 基因组编辑技术的奇妙世界。他从1987年细菌中神秘重复序列的发现，讲到 CRISPR-Cas 系统抗噬菌体精妙防御机制的解析，再到“基因魔剪”技术的创立与优化，带领与会青少年追寻科学家们的探索足迹，剖析基因组编辑技术的精准逻辑；从拓展基础研究范式，讲到抗病作物育种和遗传病基因治疗，分享技术应用的创新策略，展现生命科学的震撼力量，鼓励未来科学家们书写美好未来新篇章。

向华研究员介绍了世界首个被个性化CRISPR基因疗法拯救的生命：

KJ出生不久，医生就发现他嗜睡、进食少。 经诊断，他的氨甲酰磷酸合成酶1(CPS1)因碱基突变失去功能，身体无法正常代谢蛋白质分解产生的氨，氨毒无法清除。这类罕见病无药可治，约半数患儿会因此天折。美国费城儿童医院为KJ定制了个性化CRISPR基因疗法，将CPS1碱基编辑工具装载在纳米脂质颗粒中，顺着静脉输注进入了他的肝脏细胞的细胞核，在人类基因组的30 亿个碱基对中，找到错误的那一个进行精准修正。2025年2月25日，KJ接受了第一次治疗。治疗后，KJ的血氨水平有着明显降低，且可以保持全蛋白饮食。6月份，他已出院观察。这些结果表明，原本困扰KJ的疾病，或许已经得到了根治。

他还介绍了中国科学院的科学家，通过创新优化作物基因组编辑技术，成功培育出既抗白粉病又高产的小麦新品种。

向华研究员用设问方式提出：生命的本质特征是什么？他说，生命体是一种由基因组编程、新陈代谢供给物质与能量、细胞组织结构执行功能，可复制传代和进化适应的复杂化学系统。他称生命多样性是基因在自然选择作用下书写的长篇叙事，而生命之书都是鸿篇巨著，编辑生命之书是巨大挑战，CRISPR-Cas9基因组编辑技术是生命科学领域的颠覆性突破。他的深入浅出的讲述激发了同学们探索生命世界奥秘的浓厚兴趣。

向华长期从事CRISPR领域的基础研究，他领导的团队2021年首次发现了CISPR-Cas系统的双RNA型护卫系统，为基因编辑与调控提供了新理论新策略，相关工作发表在国际顶级期刊《科学》上。近期，向华团队又在国际期刊《自然·通讯》上发表题为《工程化最小I型 CRISPR-Cas 实现人类细胞的转录激活和碱基编辑》的最新研究成果，这项研究成功地应用Class 1中最精简的I-F2型系统，在人类细胞中实现了高效基因调控，并开发了具有宽编辑窗口的碱基编辑工具。

向华指出，CRISPR-Cas9基因组编辑技术是源自微生物前沿研究的重大突破。向华团队目前主要聚焦包括CRISPR-Cas在内的微生物防御系统的研究，以及极端微生物基因编辑和合成生物技术创新，以期加速推动底层技术的突破和下一代工业生物技术的发展。

报告结束后，向华研究员同与会青少年进行了问答互动。

师生互动